\nEstados Unidos ha aprobado la primera terapia g\u00e9nica para uso comercial en aquel pa\u00eds. La FDA, el organismo que regula all\u00ed el uso de f\u00e1rmacos, ha dado el visto bueno a un tratamiento que ha mostrado su eficacia en enfermos de leucemia con muy mal pron\u00f3stico. Los pacientes que se pueden beneficiar son ni\u00f1os o j\u00f3venes de hasta 25 a\u00f1os con leucemia linfobl\u00e1stica aguda que no responden a los tratamientos habituales. En un ensayo en 12 pa\u00edses, el 83% de los participantes vieron como la enfermedad remit\u00eda. Un a\u00f1o despu\u00e9s, dos tercios segu\u00edan libres de c\u00e1ncer. <\/p>\n
La terapia, desarrollada por la farmac\u00e9utica Novartis y bautizada como Kymriah, se basa en la t\u00e9cnica CART. El tratamiento comienza con la extracci\u00f3n de linfocitos al paciente que despu\u00e9s se llevan a un laboratorio de la compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica. All\u00ed, empleando virus del sida mutilados, se modifican gen\u00e9ticamente los linfocitos para mejorarlos y darles la capacidad de atacar a c\u00e9lulas tumorales que normalmente escapar\u00edan a su vigilancia. Finalmente, se inyectan esas c\u00e9lulas inmunes perfeccionadas y se espera que hagan su trabajo. <\/p>\n
Este tipo de gl\u00f3bulos blancos mejorados han provocado efectos secundarios graves en el pasado. La muerte de cinco pacientes por inflamaci\u00f3n del cerebro oblig\u00f3 a la empresa Juno Therapeutics, en EE UU, a detener un ensayo que utilizaba una t\u00e9cnica similar. Novartis no ha observado este tipo de problemas en sus ensayos. <\/p>\n
Seg\u00fan informaba el Washington Post hace unas semanas, aunque Novartis no ha revelado el coste de su terapia para la leucemia, los analistas predicen que la inyecci\u00f3n \u00fanica costar\u00e1 entre 250.000 y 500.000 euros. La farmac\u00e9utica ha afirmado que trabajar\u00e1 para que el precio del medicamento “se base en los resultados cl\u00ednicos alcanzados, algo que eliminar\u00eda las ineficiencias del sistema sanitario”. Estar\u00eda negociando que solo se pague por el tratamiento cuando los pacientes respondan antes de que pase un mes. <\/p>\n
La aprobaci\u00f3n es un nuevo paso que acerca la terapia g\u00e9nica a la pr\u00e1ctica m\u00e9dica com\u00fan. La idea lleva m\u00e1s de dos d\u00e9cadas en pruebas, pero parece que por fin se comienzan a superar las dificultades t\u00e9cnicas para encontrar los virus adecuados con los que introducir los cambios gen\u00e9ticos en las c\u00e9lulas humanas sin causar efectos secundarios demasiado graves. A principios de este siglo, el uso de retrovirus como vectores para los nuevos genes provoc\u00f3 varios casos de leucemia. Con las nuevas t\u00e9cnicas, que emplean lentivirus, la seguridad es mucho mayor. <\/p>\n
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