El pasado verano en Nashville, Tennessee, la vida de una mujer de 34 años cambió radicalmente gracias a un tratamiento que modificó su genoma.
Victoria Gray, quien padecía una enfermedad genética de la sangre, la drepanocitosis, una malformación de los glóbulos rojos que produce anemias y otros síntomas severos, esperaba una cura como esta hace más de 20 años. “Desde que recibí las nuevas células he podido disfrutar más tiempo con mi familia sin preocuparme por el dolor o por una emergencia imprevista”, dice Gray a la AFP en un correo electrónico.
El “milagro”, como lo define ella, ocurrió luego de someterse a un tratamiento experimental que duró semanas. Durante ese tiempo le extrajeron sangre antes de retirarle células responsables del origen de su mal: las células madre que se encuentran en la médula ósea y producen los glóbulos rojos, que en su caso tienen la forma de hoz característica de su enfermedad.
Esas células madre fueron luego enviadas a un laboratorio en Escocia, donde se modificaron genéticamente con una nueva herramienta llamada Crispr/Cas9, a la que algunos se refieren con el apodo de “tijeras moleculares”. A continuación se le volvieron a inyectar las células modificadas, que regresaron a su lugar de origen en la médula ósea. Luego de un mes, Gray comenzó a producir glóbulos rojos normales, con forma de disco bicóncavo.
Aún se desconoce si esta será una solución duradera pero, en teoría, ella está curada de por vida. “Se trata de un solo paciente, son resultados primarios”, dice su médico, Haydar Frangoul, del Instituto de Investigación Oncológica Sarah Cannon, en Nashville. “Tenemos que ver cómo resulta en otros pacientes, pero estos resultados son realmente emocionantes”.
AFP
